Đường dẫn truy cập

Đạt tiến bộ trong liệu pháp gene chữa trị bệnh loạn dưỡng cơ


Ông Melecio Fresquez, người có bệnh teo cơ, tham gia vào một cuộc hành hương đến El Santuario de Chimayo, một nhà nguyện ở Chimayo, New Mexico.

Ông Melecio Fresquez, người có bệnh teo cơ, tham gia vào một cuộc hành hương đến El Santuario de Chimayo, một nhà nguyện ở Chimayo, New Mexico.

Các nhà khoa học nói rằng họ đang gần tìm được phương pháp chữa trị bệnh loạn dưỡng cơ, một loại bệnh di truyền dần dần làm suy yếu và phá hủy cơ bắp, và hiện chưa có cách chữa.

Các nhà nghiên cứu tập trung vào dạng phổ biến nhất của bệnh này gây ra bởi một đột biến gene làm gián đoạn việc sản xuất một protein có chức năng tăng cường và bảo vệ những sợi cơ. Tình trạng yếu cơ thường bắt đầu trước khi trẻ lên năm tuổi, và bé trai thường bị ảnh hưởng nhiều nhất.

Bởi vì gene bị hư hại là một trong những gene lớn nhất trong cơ thể, thay thế nó bằng một phiên bản gene điều trị là việc khó khăn bởi vì không thể đưa nó tới bằng những phương tiện điều trị thông thường. Các nhà nghiên cứu tại Đại học Missouri đã phát triển một phiên bản thu nhỏ của gene này bảo vệ tất cả cơ bắp ở những con chuột mắc bệnh.

Tuy nhiên, đưa gene vi mô đến mọi cơ bắp trong cơ thể con người là một nhiệm vụ lớn hơn. Các nhà nghiên cứu đã mất hơn một thập niên để phát triển một chiến lược để làm điều đó. Họ sử dụng một loại virus phổ biến để đưa nó đi khắp cơ thể của những con chó con từ hai tới ba tháng tuổi mắc bệnh loạn dưỡng cơ. Hơn sáu tháng sau, những con chó đó vẫn phát triển bình thường.

Bây giờ sau khi đã chữa trị thành công cho chó, các nhà nghiên cứu nói rằng những thử nghiệm lâm sàng ở người đang được hoạch định trong vài năm tới. Nghiên cứu này được công bố trên chuyên san Human Molecular Genetics.

XS
SM
MD
LG